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使用一种实验性药物，研究人员能够抑制一种突变肌萎缩性侧索硬化症(ALS)基因。在小鼠身上的研究表明，这种疗法是可行的显示出治疗由融合肉瘤基因(FUS)突变引起的罕见、侵袭性ALS的希望。这项研究发表在Nature Medicine，美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)下属的国立神经疾病和中风研究所(National Institute for Neuro...
在两项新的研究中，来自美国和和欧洲的研究人员使用两种基因编辑方法来校正活小鼠中的线粒体突变。相关研究结果于2018年9月24日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题分别为“MitoTALEN reduces mutant mtDNA load and restores tRNAAla levels in a mouse model of heteroplasmic mtDNA m...