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siRNAs在基因治疗中的应用 siRNAs 基因治疗应用 2009/7/31

利用小分子物质特异性沉默基因表达是一种有效的治疗手段，许多研究正在利用这些小分子物质的作用而创造出新的治疗性药物.小干扰RNAs(small interfering RNAs，siRNAs)最有可能成为这类药物中的新成员.本文将从siRNAs的沉默机制、基因沉默效率、表达载体，siRNAs在活体内的应用以及作为可能的治疗性药物等方面，探讨其应用于临床治疗的巨大潜能.